《证券日报》记者了解到，4月28日，港股上市药企基石药业的合作伙伴Blueprint Medicines Corporation公布了在研药物avapritinib全球III期VOYAGER临床研究的主要研究结果。

    结果显示，avapritinib虽然客观缓解率（ORR）优于对照组瑞戈非尼，但未能达到预期的主要终点，即avapritinib较瑞戈非尼未能改善局部进展、不可手术切除或转移性三线/四线晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者的无进展生存期（PFS）。

    据了解，这项研究是Blueprint Medicines Corporation在全球范围开展的临床研究，2019年12月10日，VOYAGER临床研究完成了中国患者的入组目标，因此上述研究结果包括了中国患者。

    值得一提的是，港股上市药企基石药业于2018年6月4日与Blueprint Medicines Corporation达成独家合作和授权许可协议，开展包括avapritinib在内的三款药物的单药或联合治疗在中国大陆及香港、澳门和台湾地区的临床开发与商业化。

    针对此事，《证券日报》记者向基石药业求证。公司在发给本报记者的《关于avapritinib全球临床研究结果的声明》中称，这意味着整体来说，avapritinib在疗效上和瑞戈非尼没有统计学差异。不过，目前GIST尚无四线的标准治疗。

    一位不愿具名的业内人士向《证券日报》记者介绍，该事件并不影响avapritinib其他适应症的获批。“创新药研发本身就具有风险，失败也是常有的事情。”对基石药业的商业化之路不会产生太大影响。

    据了解，avapritinib是一款KIT/PDGFRA抑制剂。2020年1月9日，美国FDA完全批准（fullapproval）该药上市，用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRAD842V突变）的不可切除或转移性GIST的成年患者。这是针对PDGFRAD842V突变的全球首款药物。

    2020年4月23日，国家药监局受理了avapritinib两个适应症的新药上市申请，其中一个适应症为PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRAD842V突变）的不可切除或转移性GIST，另一个适应症为进展、不可手术切除或转移性四线晚期GIST。这也是基石药业首个获国家药监局受理的新药上市申请，标志着公司向商业化转型迈出重要一步。

    针对VOYAGER临床研究结果，基石药业表示，这不会影响AYVAKITTM（avapritinib）在美国的商业化，也不会影响到avapritinib在中国获得PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRAD842V突变）的不可切除或转移性GIST适应症的审批。

    基石药业称，公司还将继续开展avapritinib在其他适应症领域的研究，包括系统性肥大细胞增多症（SM）等。基于avapritinib优秀的临床前和临床研究结果显示，目前，基石药业正在中国大陆积极准备上市申请此两项适应症的递交路径。

    受上述消息影响，港股上市药企基石药业5月6日股价调整，一度跌幅约9%。